??? 隨著國家藥品集中帶量采購的深入推進，藥品價格形成機制的科學化與精細化成為深化醫改的關鍵環節，在第11批國采工作中確立的“穩臨床、保質量、防圍標、反內卷”原則，為采購規則的優化指明了方向。當前，國家醫保信息平臺的建設、特別是招采子系統、醫保結算數據積累以及人工智能(AI)技術的快速發展，為構建基于藥品真實世界數據、藥品價格量化評估框架提供了前所未有的機遇。本思考旨在探討如何利用醫保大數據，構建“成本-療效-預算-動態調整”四維度的綜合性藥品價格評估體系，推動藥品集采工作從“唯低價是取”向“價值導向、科學定價”轉變，最終實現集采制度的持續優化和醫保基金的戰略性購買。
一、構建需求導向的成本智能測算系統
??? 通過國家醫保信息平臺招采子系統，精準錨定藥品的合理生產成本，保障供應可持續性，同時充分考慮患者用藥可及性與便利性。采集企業申報的生產成本數據(原料、輔料、包裝、人工、能耗、管理等)，實時接入大宗原料藥價格指數，動態監測原料、輔料成本波動。探索以患者需求為中心，優化包裝，合理應用同品種差比價關系，推動包裝標準化、合理化。體現“照顧老、呵護少”，老年患者的包裝，倡導單劑型包裝、14天常用量包裝為主，簡化用藥流程，嚴格限制需二次包裝或多劑型組合包裝，提升用藥安全與依從性。鼓勵開發使用兒童友好型包裝，如安全瓶蓋、便于分劑量、趣味設計等。在成本測算模型中，充分考慮并合理分攤藥品配送到“邊遠、山區等特殊地區”的額外物流成本，確保全國范圍內的公平可及。在價格方面，實現成本構成的“透明化”，為價格談判提供堅實基線，防止惡意低價競爭導致質量風險或供應中斷，切實滿足不同人群(尤其老人、婦女、兒童)的用藥便利需求。
二、構建價值導向的療效量化驗證系統
??? 科學評估集采中選藥品的真實臨床價值，確保醫保基金購買的是“有效”的治療，實現“物有所值”。通過真實世界證據(RWE)挖掘，利用醫保大數據的醫保結算數據、電子病歷數據，分析集采品種在實際臨床應用中的表現。一是臨床療效，如疾病控制率、治愈率、癥狀緩解程度、關鍵生物標志物改善;二是用藥安全性，重點關注嚴重不良反應發生率、報告率、因不良反應導致的停藥/換藥率;三是同通用名、同適應癥下其他藥品(包括參比制劑、其他仿制藥)在同劑量反應關系、不良反應譜、療效穩定性等方面的比較分析。構建核心評價指標，做好價值指標計算，如單位臨床獲益成本、年治療成本(集采中選品種價格和實際用量)，通過數據模型估算或結合臨床研究數據，綜合考量質量調整生命年增益、治療持續率/依從性(基于用藥時長和頻次數據計算)等核心健康產出指標。實現療效評估的“可量化”，引導價格向真正具有臨床優勢、改善患者生命質量的藥品傾斜，支撐基于價值的醫保支付。
三、構建基金可持續導向的預算推演系統
??? 利用醫保結算大數據，對目標藥品及其同中選品種和非中選品種進行深入剖析，精準預測藥品集采落地或納入醫保后對醫保基金支出的影響，平衡創新可及與基金可持續性。一是用藥分析，實際用藥適應癥、人群規模、年齡結構、用藥劑量、頻次、療程;二是復診模式，相關檢查檢驗需求變化;三是不良反應，導致的額外醫療資源消耗，如住院、搶救、合并用藥的費用;四是基金年支出，患者自付比例、自費負擔變化。探索多場景動態推演，建立測算模型，分析目標藥品及其同中選品種和非中選品種的價格、使用量、患者覆蓋范圍，醫保基金總支出增幅/減幅、患者個人負擔(自付+自費)的變化、更廣泛的社會經濟成本(如因病生產力損失、照護成本等，需結合其他數據源)。實現基金支出管理的“可控化”，為醫保部門的戰略購買決策提供數據支撐，確保基金支出在可承受范圍內，并切實降低患者用藥負擔。
四、構建臨床穩定導向的價格動態調整機制
??? 在集采協議期滿接續或價格調整周期中，建立基于績效和市場變化的靈活價格調整機制，激勵企業保證供應和提升質量，確保臨床用藥的連續性和穩定性。一是任務量完成率，充分反映供應保障能力和市場接受度，完成率過低，表明供應短缺或臨床不認可的品牌原則上不接續或需降價。二是臨床價值表現，基于療效維度評估結果，療效顯著優于預期或同類的中選品種，可按原中選價格優先接續;療效低于預期或出現嚴重安全性問題的品種，應降價或退出。三是基金影響評估，基于預算維度結果，實際使用中顯著節約基金的品種可獲接續優先權或價格穩定/微調;導致基金支出異常增長的品種需重新談判或降價。四是市場因素聯動，根據原料藥價格指數的顯著漲跌幅(需設定合理閾值)，啟動價格聯動調整，參考同類藥品(國內外)價格指數的變化趨勢進行合理性校準。五是價值體現，實現價格調整的“自動化”與“績效化”，形成“優質優價、劣質低價或淘汰”的良性循環，激勵企業持續提升質量、保障供應、優化成本，最終穩定臨床用藥。
??? 合理利用醫保、醫療、醫藥大數據，打破數據孤島，構建“成本-療效-預算-動態調整”四維藥品價格評估框架，進一步深化藥品集采改革、完善藥品價格形成機制，促進集采藥品“成本透明化、療效可量化、預算可控化、調整自動化”，需要醫保、醫療、醫藥多方合力進行研究和探索，最終形成以患者健康結果為核心，以醫保基金戰略性購買為手段的集采價格形成機制，以醫藥產業創新與高質量發展為動力的科學、精細、可持續的藥品價格治理新格局。