楊林花等3位代表：
??? 你們提出的“關于加強罕見病醫療保障的建議”收悉，經商國家衛生健康委、國家藥品監督管理局、財政部，現答復如下：
??? 一、關于罕見病用藥納入醫保和建立專項基金的問題
??? 自基本醫療保險制度建立以來，醫保部門高度重視罕見病患者的醫療保障工作，國家層面先后發布了5版醫保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個增加到2709個。通過調整醫保目錄，實現了用藥保障范圍不斷擴大和目錄結構的優化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數對癥治療的藥物。在2019年國家醫保藥品目錄調整過程中，新增治療兒童患者的原發性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準入談判將多發性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫保藥品目錄，藥品價格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。同時，對于少部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于超出基金和患者承受能力等原因，尚未被納入基本醫保支付范圍。
??? 在待遇水平方面，目前職工醫保、城鄉居民醫保政策范圍內住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統籌基金最高支付限額分別達到當地職工年平均工資和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉居民醫保參保人群，政策范圍內支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。
??? 在醫療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內的困難群眾參加基本醫療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內醫療費用給予補助，進一步降低其醫療負擔。原則上，低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。
??? 總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本納入了基本醫療保險支付范圍，并為貧困罕見病患者提供了醫療救助方面的解決渠道。但從基本醫保基金承受能力來看，2019年城鄉居民醫保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見病用藥費用達到每人每年數百萬，醫保基金難以承受。部分省份或地區通過大病保險、醫療救助、財政專項等方式緩解了本地區內特殊罕見病患者高額醫療費用負擔，但也存在地區間待遇差異和政策攀比等問題。
??? 下一步，我們將結合參保人用藥需求、醫保籌資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫保支付范圍。在此基礎上，進一步健全多層次醫保體系，大力推動發展商業健康保險，充分發揮商業保險風險管理和保障功能的作用，多層次提高參保患者醫療保障水平。
??? 關于您提出“成立國家罕見病醫療保障專項基金”的建議，有關部門認為在現行制度已經為罕見病患者醫藥費用提供了解決渠道的情況下，建立政府主導的罕見病專項基金需慎重考慮。按照《中共中央國務院關于深化醫療保障制度改革的意見》要求，國家醫保局將積極會同有關部門，對罕見病創新保障模式的可行性開展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見病患者的保障水平。
??? 二、關于從財政稅收等方面支持企業開展罕見病防治相關科研工作問題
??? 中央財政高度重視并積極支持罕見病等領域的相關科研工作。一是通過中央財政科技計劃（專項、基金等）對符合條件的相關科研活動進行支持。如支持實施“重大新藥創制”等國家科技重大專項、國家自然科學基金等，促進罕見病等領域科技創新，二是通過基本運行經費、基本科研業務費等，加大對罕見病等領域相關中央級科研院所、國家重點實驗室穩定支持力度，支持其改善科研基礎條件，自主開展研究等。三是在企業所得稅方面，企業所得稅法及其實施條例規定，企業研發費用在稅前據實扣除50%；自2017年起，將科技型中小企業的研發費用加計扣除比例由50%提高到75%；自2018年起，進一步擴大研發費用加計扣除范圍，取消了企業委托境外研發費用不得加計扣除限制，并將研發費用加計扣除比例提高到75%的政策由科技型中小企業擴大至所有企業等。四是在增值稅方面，增值稅一般納稅人生產銷售和批發、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅；對進口罕見病藥品，減按3%征收進口環節增值稅；企業從事技術轉讓、技術開發以及與之相關的技術咨詢、技術服務免征增值稅。
??? 三、關于罕見病納入門診特殊疾病管理
??? 基本醫保在政策上不排斥包括罕見病在內的任何疾病，依法參加基本醫療保險并按規定繳費的人員，無論患何種疾病，其就醫發生的費用，符合規定的均可由基本醫療保險支付。基本醫保制度建設完善過程中，在做好住院待遇保障的同時，國家指導各地根據基本醫保基金支付情況，把一些病期長、醫療費用高、主要在門診中治療的特殊疾病的門診醫療費用納入基金支付范圍。基本醫保實施屬地管理，籌資及待遇水平與當地經濟發展和醫療消費水平相適應，納入統籌基金支付的門診特殊病范圍及相應標準由各統籌地區依據當地基金支付能力，經濟發展水平和醫療消費水平確定。據了解，個別經濟比較發達、基金收支情況較好的統籌地區已經把部分罕見病病種納入門診保障范圍。
??? 感謝你們對醫療保障事業的支持和關心。
國家醫療保障局
2020年9月22日